العلاج الجيني
وأوضح أن العلاج الجيني يخطوة جديدة تستخدم الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض لإنتاج خلايا دم حمراء أكثر صحة وعلاج اضطراب الدم لديه.
وأضاف “مرضى الثلاسيميا، الذين تلقوا علاجا جينيا استغنوا عن نقل الدم للتعامل مع حالتهم الصحية، أو قلّلوه إلى حدّ بعيد. أثبت العلاج الجيني قدرته على تجاوز التحديات، التي يواجهها مرضى الثلاسيميا وإعانتهم على تحقيق أهدافهم وأحلامهم”.
وأضاف “نأمل أن نتمكن في المستقبل من استهداف نخاع العظم بطريقة أكثر انتقائية بعلاج كيميائي منخفض الشدة أو أدوية أخرى لتجنب السمية الحادّة والطويلة، بسبب الجرعات العالية من العلاج الكيميائي”.